Препарат, який прописують при хворобі сітківки, пригнічує ріст лейкозних клітин, не шкодячи нормальним стовбуровим клітинам крові.
Лейкемія, або лейкоз, виникає через зіпсовані стовбурові клітини крові, які перестають розвиватися - з них вже не виходять зрілі еритроцити, лімфоцити, лейкоцити, замість цього в крові накопичуються недозрілі клітини-попередники, які нічого іншого, крім як ділитися, не вміють.
Лейкемія має хронічні та гострі різновиди, і серед гострих найпоширеніших - це гострий мієлоїдний лейкоз. Від гострого мієлоїдного лейкозу страждають і діти, і дорослі, причому з віком ймовірність його тільки зростає.
Як і всі онкологічні хвороби, лейкоз починається з дефектів у ДНК. Проблема в тому, що навіть якщо брати один тільки різновид, той же гострий мієлоїдний лейкоз, то ми виявимо у нього багато підвидів, залежно від того, які саме гени вийшли з ладу. Якщо ми хочемо позбутися хвороби, то повинні або якось виправити ці гени, або подіяти на інші гени, які зможуть компенсувати зламані. За даними дослідників з Інституту Сенгера, є понад 400 генів, які можна використовувати як мішені для протиолейкемічних препаратів.
Один з різновидів гострого мієлоїдного лейкозу пов'язаний з геном MLL, який управляє активністю великої кількості інших генів. У свою чергу, проблеми з MLL починаються з іншого гена - SRPK1. У статті в Nature Communications сказано, що якщо відключити SRPK1, то лейкозні клітини перестануть ділитися. Однак відключати його методами генетичної інженерії в повсякденній клінічній практиці зараз неможливо.
Але виявилося, що подіяти на SRPK1 можна вже готовим препаратом - очними краплями, які прописують при неоваскуляризації сітківки. При цьому захворюванні в сітківці проростають нові непотрібні судини, які час від часу кровоточать, і через такі крововиливи зір поступово погіршується. Очевидно, у появі зайвих судин і появі злоякісних кров'яних клітин задіяні загальні молекулярні механізми.
Речовина з очних крапель гальмувала зріст клітин гострого мієлоїдного лейкозу MLL-різновиду, і при цьому не заважала ділитися нормальним стовбуровим клітинам крові. Від лейкозу навіть вдалося вилікувати піддослідних мишей, яким пересаджували злоякісні людські клітини (у самих мишей імунітет налаштовували так, щоб він не полював на чужорідні клітини і не заважав хворобі).
Автори роботи вважають, що ті ж ліки можна використовувати і проти інших онкозахворювань, в які залучений ген SRPK1 і ті гени, які з ним працюють. Правда, це не означає, що очні краплі можна прямо зараз прописувати онкохворим - спочатку потрібно виконати клінічні експерименти, які повинні підтвердити ефективність речовини у людей з лейкозами і допомогти підібрати йому нову лікарську форму.