Американська біотехнологічна компанія почала клінічні випробування в Колумбії, щоб протестувати нову терапію, призначену для звернення назад процесу старіння і, в свою чергу, для лікування захворювань, пов'язаних з віком.
Учасники випробування повинні спочатку заплатити понад 1 мільйон доларів - плата, яка здається ще більш астрономічною, якщо врахувати, що більшість клінічних випробувань або безкоштовні, або надають учасникам фінансову компенсацію, згідно зі звітом OneZero, виданню про технології і науку.
Випробування проводить Libella Gene Therapeutics, чий веб-сайт проголошує, що «майбутнє вже тут». Компанія оголосила про свій намір протестувати свої кошти проти старіння в Картахені, Колумбія, в 2018 році, і почала набір для випробувань у жовтні цього року.
Використовуючи моногенну терапію, Libella прагне «запобігти, відстрочити або навіть звернути назад» загальні наслідки старіння, а також лікувати захворювання, що виникають у літньому віці, такі як хвороба Альцгеймера.
Фактично, у своєму власному прес-релізі компанія похвалилася, правда без доказів, що її генна терапія «може бути першим у світі ліками від хвороби Альцгеймера». Сміливе твердження піднімає очевидне питання: чи буде лікування дійсно працювати?
Коротка відповідь: поки цього ніхто не знає, але той факт, що Libella здійснює свої випробування за межі досяжності американського Управління з контролю за продуктами і ліками (FDA), не вселяє довіри, кажуть експерти OneZero.
Засіб від старіння?
На відміну від омолоджувальних кремів для особи, які пом'якшують поверхневі ознаки старіння, терапія Libella спрямована на те, щоб звернути старіння в принципі, починаючи з рівня наших генів.
Зокрема, генна терапія призначена для подовження теломер пацієнтів - структур, які закривають кінчики хромосом і запобігають зношуванню генетичного матеріалу всередині. Теломери стають коротшими кожного разу, коли клітина ділиться, і коли структури досягають критичної довжини, клітини або перестають ділитися, або гинуть.
Теорія свідчить: якщо ви відновите вкорочені теломери тіла, процес старіння може бути повернутий назад. Це не нова ідея. Кілька досліджень на мишах показують, що використання генної терапії для подовження теломер може звернути назад певні ознаки старіння у тварин.
Дослідження, проведене в 2015 році в Стенфорді, виявило аналогічні ефекти в ізольованих клітинах людини; лікування подовжувало теломери клітин шляхом впливу на близького родича ДНК, званим РНК, який допомагає клітинам будувати білки.
Терапія Libella спрямована на те, щоб допомогти клітинам відновити теломери, активуючи ген в їх ДНК, який зазвичай відключається. Ген, званий TERT, містить інструкції зі створення білка, званого «теломераза», ферменту, який додає молекули до кінця теломер і запобігає укороченню структур під час реплікації клітин.
Провідний науковий співробітник Лібелли, молекулярний біолог Вільям Ендрюс, спочатку допоміг ідентифікувати людський фермент теломеразу в біотехнологічній фірмі Geron. Пізніше він ліцензував генну терапію, засновану на виявленні Лібелли, згідно OneZero. «Я не можу сказати, що (вкорочення теломер) є єдиною причиною старіння, але воно відіграє певну роль для людей», - сказав Ендрюс.
Вільям Ендрюс найближчим часом перебуватиме в Колумбії, де, згідно OneZero, один 79-річний пацієнт отримає антивозрастне лікування наступного місяця. У дослідження боротьби зі старінням будуть включені ще чотири учасники старше 45 років, і основну увагу буде приділено перевірці того, що лікування є «безпечним і переносимим», тобто воно не завдає шкоди пацієнтам і не викликає неприйнятних побічних ефектів.
Ще два випробування будуть використовувати ту ж терапію, але націлені на «запобігання, затримку або навіть реверсування розвитку» хвороби Альцгеймера і критичної ішемії кінцівок, вікового стану, при якому артерії людини стають сильно закупореними. Учасники цих випробувань вже повинні бути діагностовані з порушеннями.
Після лікування учасники всіх трьох досліджень будуть залишатися в клініці протягом 10 днів для подальшого спостереження, а потім через рівні проміжки часу повертатися до оглядів протягом наступного року.
Генна терапія Лібелли включає одноразову ін'єкцію, що вводиться через крапельницю; при лікуванні хвороби Альцгеймера використовується та ж формула, але лікарі вводять препарат в спинномозкову рідину пацієнта.
Модифікований вірус переносить ген TERT в клітини і вводить генетичний матеріал в їх ДНК. Модифіковані віруси не можуть передавати захворювання людям, але в досить високих дозах вони можуть викликати у пацієнта шкідливу імунну відповідь, згідно з дослідженням на тваринах, проведеним у 2018 році. Представники Libella відмовилися повідомити, яку дозу отримають учасники клінічного дослідження.