Vertex і Crispr Therapeutics представили нові дані одного з перших випробувань, що тестують генну терапію на людях. Через п'ятнадцять місяців після початку лікування першого пацієнта високоекспериментальна терапія демонструє чудову ефективність у лікуванні двох рідкісних генетичних захворювань крові.
На початку 2019 року в США почалися перші випробування на основі редагування генів на людях. У той час ці пацієнти були першими людьми за межами Китаю, яким була призначена ця високо експериментальна терапія редагування генів.
Терапія отримала назву CTX001 і була розроблена для лікування двох типів рідкісних захворювань крові: бета-таласемії та серповидноклітинної хвороби.
Лікування включає збір гемопоетичних стовбурових клітин із зразка крові пацієнта, використання CRISPR для редагування однієї генетичної зміни в цих стовбурових клітинах, призначеної для підвищення рівня фетального гемоглобіну в еритроцитах, а потім пересадку стовбурових клітин назад пацієнту.
Наприкінці минулого року були оприлюднені перші дані цих попередніх випробувань, які показали надзвичайно багатообіцяючі результати. Перші два пацієнти, які отримували CTX001, були переважно вилікувані від свого генетичного захворювання.
Тепер, через кілька місяців, на віртуальному конгресі Європейської гематологічної Асоціації було представлено більше клінічних даних. Дані показують, що досі сім пацієнтів отримували терапію CRISPR, п'ять-бета-таласемію і два-серповидноклітинну хворобу.
Всі сім випробовуваних показали те, що дослідники називають успішним приживленням, тобто генні клітини ефективно виробляли зрілі еритроцити після трансплантації пацієнту.
Згідно з попередніми даними, у деяких пацієнтів було відзначено невелику кількість серйозних небажаних явищ, але вони, як вважають, не пов'язані з терапією CTX001. Замість цього несприятливі ефекти узгоджуються з тим, що раніше спостерігалося при більш загальному лікуванні трансплантацією стовбурових клітин.
«З цими новими даними ми починаємо бачити ранні докази користі від лікування CTX001, а також послідовності терапевтичного ефекту у різних пацієнтів», - говорить Самарт Кулкарні, генеральний директор CRISPR Therapeutics.
"Ці дуже обнадійливі ранні дані являють собою ще один крок до реалізації перспектив і потенціалу терапії CRISPR/Cas9 як нового класу потенційно трансформуючих ліків для лікування серйозних захворювань.
Найперший пацієнт, який отримав лікування CTX001, зараз перебуває на 15-місячному етапі спостереження, і дані свідчать про те, що терапія, як і раніше, ефективна без будь-яких довгострокових ускладнень.
Через дев'ять місяців після початку лікування перший пацієнт із серповидноклітинною хворобою також демонструє багатообіцяючі результати, вільні від будь-яких побічних ефектів, пов'язаних із серповидноклітинною хворобою.
Загальна мета цих випробувань полягатиме в тому, щоб набрати 45 пацієнтів для кожного захворювання з дворічним періодом спостереження.
Таким чином, ще належить виконати більшу роботу, перш ніж ми побачимо остаточні результати випробування фази 1 і 2. І навіть після цього, враховуючи, наскільки новим і експериментальним є редагування генів CRISPR у людей, безсумнівно, буде кілька років великих, довгострокових випробувань фази 3, перш ніж терапія досягне ринку.
Однак новий випуск даних є таким же багатообіцяючим, як і ранні клінічні дані, які досі припускають, що редагування генів CRISPR безпечно і працює так само добре, як можна було сподіватися.