Як би близько ми не підійшли до розшифровки всього людського геному, все ще залишаються кілька прогалин. Але тепер генетики здійснили нове епохальне дослідження, секвенувавши всю людську Х-хромосому від початку до кінця, охоплюючи більше трьох мільйонів пар підстав, які раніше не були зіставлені.

За останні роки було зібрано багато інформації про генетичні фактори, що лежать в основі ожиріння, але мало досліджень було зосереджено на генах, які можуть бути пов'язані з худобою.

Система редагування генів CRISPR-Cas9 є надзвичайно потужним інструментом, але у неї є ще кілька перегинів, які потрібно згладити. Одна з головних проблем - це нецільові правки, які можуть мати серйозні наслідки. Тепер дослідники виявили конкретну мутацію ферменту CRISPR, яка майже в 100 разів точніше, ніж найбільш часто використовується.

Vertex і Crispr Therapeutics представили нові дані одного з перших випробувань, що тестують генну терапію на людях. Через п'ятнадцять місяців після початку лікування першого пацієнта високоекспериментальна терапія демонструє чудову ефективність у лікуванні двох рідкісних генетичних захворювань крові.